奥希替尼针对T790M基因突变的第三代TKI类靶向药物，主要用于治疗晚期非小细胞肺癌（NSCLC）。奥希替尼AZD9291，是第三代口服药，有效和不可逆的EGFR-TKI。即使当EGFR T790M突变存在时，它也能以高亲和力与EGFR结合，除了致敏突变之外。已经显示了其对携带T790M突变的NSCLC患者的临床疗效。
 

 

       因为EGFR突变肺癌患者，50%以上都会发生脑转移，比没有EGFR突变的患者高很多。而一代EGFR靶向药物，绝大多数会被血脑屏障挡在外面，无法进入大脑。所以，一旦发生脑转，治疗效果就大打折扣，患者生活质量和生存时间都会受到很大影响。
 

 

        以往，对这些患者没有什么好办法，通常只有放疗这个选项。但从动物实验到早期临床数据，大家都发现奥希替尼可以突破血脑屏障，所以大家一直很期待在大规模试验中，它能对脑转患者显示疗效。很幸运，事实确实如此！
 

 

 

      在这次参与临床试验的419位患者中，有144是脑转移。化疗组的中位无进展生存是4.4个月，而奥希替尼组延长到了8.5个月，和没有脑转移患者的效果几乎一样。这是以往药物都没有实现的。值得一提的是，奥希替尼不仅可以缩小携带T790M耐药突变的脑转病灶，而且对还没有耐药的EGFR突变脑转患者同样有效。在另一个正在进行的代号为BLOOM的临床试验中，早期结果显示，20位EGFR突变（无T790M突变）的软脑膜转移患者中，至少有7位情况出现显着改善。
 

 

      这说明，EGFR患者如果出现脑转，无论是否有T790M突变，使用奥希替尼都很可能是比第一代靶向药物更好的选择。