如果不幸患有白血病(Leukemia),且下在口服用普纳替尼(帕纳替尼,ponatinib),则这种抗癌药是需要长期服用的。
口服普纳替尼(帕纳替尼,ponatinib)是一种新型激酶抑制剂,其结构设计具有碳-碳三键以适应 ABL 激酶结构域中的 T315I 突变。
普纳替尼(帕纳替尼,ponatinib)已显示出对天然 BCR-ABL 酪氨酸激酶和多种 BCR-ABL 突变体(包括 T315I)的抑制活性。
普纳替尼(帕纳替尼,ponatinib)被批准用于治疗患有 T315I 阳性慢性期、加速期或急变期慢性髓细胞白血病 (CML) 或费城染色体阳性 (Ph+) 急性淋巴细胞白血病 (ALL) 的成人,以及对先前的酪氨酸激酶抑制剂治疗有抗性或不耐受性或没有其他酪氨酸激酶抑制剂治疗指征的慢性、加速或急变期 CML 或 Ph+ ALL 患者。

在一项非比较性多国 II 期研究中,在超过一半的慢性期 CML 成人患者中,长期服用普纳替尼(帕纳替尼,ponatinib)治疗与前 12 个月内的主要细胞遗传学反应,和至少 50% 的加速期 CML 成人和约 34% 的成人前 6 个月内的主要血液学反应相关中位随访时间分别为 15、16 和 6 个月后,患有急变期 CML 或 Ph+ ALL 的成人的比例。
无论患者是否对达沙替尼或尼罗替尼耐药,或者是否有 T315I 突变,都可以观察到这种益处。
普纳替尼(帕纳替尼,ponatinib)报告了严重的不良反应,血管阻塞、心力衰竭和肝毒性。
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