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在2018年11月26日,美国上市了一款新的抗癌药物,叫拉罗替尼,瞬时间引起医疗行业、肿瘤患者的注意。因为该药获批的适应症为携带 NTRK 基因融合的局部晚期或转移性实体瘤的成人和儿童患者,也就是说,只要携带 NTRK 基因融合的实体瘤患者都可用拉罗替尼治疗,包括纤维肉瘤,那么拉罗替尼对纤维肉瘤效果如何呢?
三项临床研究:成人I期研究,儿童I-II期研究,以及青少年和成人II期研究的55名患者,包括17种肿瘤类型,包括纤维肉瘤。这些患者经拉罗替尼治疗后,总体有效率为75%(55例患者中有44例有效)。治疗一年后,71%的有效患者仍持续应答,55%的患者无进展。中位随访9.4个月后,治疗有效的患者中86%(44位患者中有38位)仍在继续治疗或接受了治愈性手术。没有患者因不良反应停止治疗。
案例分析:一个16个月的纤维肉瘤的婴儿,先前接受过3次手术和化疗,经过基因检测后发现ETV6-NTRK3突变,于是开始接受拉罗替尼 100mg BID /成人当量剂量的液体制剂治疗,三周期后MRI显示肿瘤体积减少90%。
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