近日，美国食品和药物管理局(FDA)批准了Exelixis制药公司的卡博替尼(Cabometyx)用于治疗先前接受过索拉非尼(Nexavar)的肝细胞癌(HCC)患者。

　　来自第3阶段CELESTIAL试验的数据评估先前接受索拉非尼治疗的晚期HCC的卡博替尼患者作为批准的依据。与安慰剂相比，卡博替尼在总体存活率(OS)方面表现出统计学意义和临床意义上的改善。更具体地，用卡博替尼治疗的患者的中位OS为10.2个月，而用安慰剂治疗的患者的中位OS为8个月。

　　在使用卡博替尼治疗5.2个月时，与安慰剂相比，中位无进展生存期(PFS)增加了一倍多，为1.9个月(HR.44,95%CI .36- .52; p <.0001)。根据RECIST 1.1，使用卡博替尼的客观缓解率为4%，而安慰剂为0.4%(p = .0086)。此外，卡博替尼组中64%的患者实现疾病控制(部分缓解或疾病稳定)，而安慰剂组患者为33%。

　　CELESTIAL试验中观察到的不良事件与卡博替尼的已知安全性特征一致。与安慰剂组相比，卡博替尼组最常见(≥10%)3级或4级不良事件包括手掌 - 足底红斑感觉(17%对0%)，高血压(16%对2%)，增加天冬氨酸氨基转移酶(12%对比7%)，疲劳(10%对4%)和腹泻(10%对2%)。

　　在卡博替尼组的6名患者中，发生了与治疗相关的5级不良事件(肝功能衰竭，食管支气管瘘，门静脉血栓形成，上消化道出血，肺栓塞和肝肾综合征)。在安慰剂组中，1名患者出现肝功能衰竭。卡博替尼组中16%的患者和安慰剂组中3%的患者因治疗相关的不良事件而停止治疗。

　　虽然近年来在治疗原发性肝癌方面取得了一些进展，但患者群体仍需要新的更好的选择，人们热切期待卡博替尼的批准，这对于被诊断患有这种破坏性疾病的患者来说是重要的一天。